11月28日，**医疗保障局、人力资源社会保障部印发了《**基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年》，将于2025年1月1日起执行。其中，创新药头部企业亚盛医药(6855.HK自主研发的、****获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克(奥雷巴替尼新增适应症通过简易续约程序成功纳入新版**医保药品目录；与此同时，耐立克原目录内适应症成功续约。目前，耐立克所有已上市的适应症均已纳入**医保药品目录，医保支付范围为：T315I 突变的慢性髓细胞白血病(CML慢性期(-CP或加速期(-AP的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。

　　作为国产重大创新药代表，耐立克近年来屡创里程碑，近期更是捷报连连。首先是耐立克**CML和费城染色体阳性(Ph 急性淋巴细胞白血病(ALL患者的Ib期海外临床研究数据，日前在****肿瘤学期刊《JAMA Oncology》(2024年11月期上成功发表。其次是在即将召开的**血液学领域**、**影响力的第66届美国血液学会(ASH年会上，耐立克的临床进展将连续第7年入选口头报告，并另有两项研究获得壁报展示，创下**创新药鲜见的战绩。这些动态，再一次体现**血液学界对耐立克这一全球层面best-in-class潜力**的高度肯定与认可。

　　进一步提升可及性，惠及更广泛CML患者

　　6年前上映的电影《我不是药神》，让CML患者的**困境走进了公众的视线。作为一种与白细胞有关的恶性肿瘤，CML曾在过去很长一段时间都缺乏行之有效的**手段。直至**代靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI**在2003年引进**，CML才得以转变为类似于高血压、糖尿病的慢性病，患者可以像正常人一样生儿育女，重新回归工作和生活。

　　不过，耐药性问题始终是CML**领域面临的一项全球性挑战。研究表明，BCR-ABL激酶区突变是引发获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变尤为常见，携带此类突变的CML患者会对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂产生耐药性。在耐立克获批上市前，**伴T315I突变CML患者长期处于无药可医的困境中。

　　2021年11月，耐立克**适应症获批，用于****TKI耐药、并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期成年患者，成功攻下了**CML临床**中这块“最难啃的骨头”。作为****获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克不仅填补了CML患者临床**的空白，还展现了**创新药“从无到有，从有到优”的缩影，标志着**在血液肿瘤领域的临床实力正逐渐走向世界前沿。

　　基于显著的临床价值，2023年1月，作为国产重大创新药代表，耐立克的**适应症被纳入**医保药品目录。通过提升**可及性和可负担性，亚盛医药让更多CML患者能够放心用上国产原创的高质量全球创新药。

　　然而，耐药的CML患者并不只局限于伴有T315I突变。据统计，尽管大部分患者能够从TKI****中获得良好效果，但仍有20%～40%的患者会在**过程中因耐药或不耐受而**失败，**导致疾病进展甚至死亡。因此，临床和患者对于安全且有效的新一代****的需求极为迫切。

　　事实上，耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体均有突出效果。过往临床研究数据表明，耐立克在多线**失败、具有复杂耐药机制的CML患者中都具有很强的抗肿瘤活性，且疗效**、安全性良好。这意味着，耐立克可以给更多的TKI耐药CML患者带来临床获益。

　　鉴于在TKI耐药CML患者中良好的疗效与安全性数据，2023年11月，耐立克获批新适应症，用于**对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。这意味着耐立克再一次打破了CML**的耐药困境，将帮助更广泛的患者更及时地获得更深的缓解与更好的预后，同时也将进一步提升**CML的诊疗水平。

　　随着此次成功续约及新适应症获纳入新版**医保药品目录，耐立克将有望进一步提升可及性，加速惠及更多、更广泛的**CML患者。

　　亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“我们非常高兴耐立克新适应症以简易续约方式纳入新版**医保药品目录！这再次证明耐立克®是满足患者急需、填补临床空白、疗效和安全性俱优的重磅创新**。近期恰逢耐立克®在**获批三周年，新适应症又获纳入医保，即将帮助更多**CML患者延续生命精彩，并为家庭和社会做出贡献，这令我们无比激动！我们将积极配合**及地方相关部门推进各项医保落地工作，以期不断提升患者的可及性、可负担性，让耐立克更快、更好地惠及更多患者及其家庭。”

　　再证Best-in-class实力，将改变全球CML诊疗格局

　　在持续填补**临床**空白的进程中，凭借在全球层面展现出的best-in-class潜力，耐立克亦获得了**血液学界的广泛瞩目，并有望为全球范围内尚未解决的CML临床需求提供解决方案。

　　当前，TKI耐药性和不耐受性依然是CML**过程中亟待解决的重大难题，致使众多患者深陷生活困境并承受巨大的经济负担，特别是那些已经历多线**而疗效欠佳的患者群体。举例而言，在接受部分第二代及第三代TKI**进行**时，动脉闭塞事件(AOE已成为一个突出的安全性问题。

　　不过，第三代BCR-ABL抑制剂耐立克的出现则有望打破这一**僵局，满足这部分患者的迫切需求。作为具有全球best-in-class潜力的**原创新药，耐立克深受全球血液学界关注，其临床进展将连续第七年入选ASH年会**含金量的口头报告环节。在本届大会上，亚盛医药也通过壁报展示，更新介绍了耐立克在反复经治的CML-CP患者中的疗效和安全性数据。

　　数据显示，耐立克的耐受性良好，在反复经治的CML-CP患者中显示出显著而**的抗白血病活性。值得注意的是，可能源于对多种突变的广泛覆盖，耐立克也能在普纳替尼和Asciminib耐药患者中 产生良好疗效，再证全球best-in-class潜力，将为这些患者提供新的**选择，满足临床亟需。

　　力克同类**耐药的出色表现，也让耐立克这一**临床数据在全球肿瘤学领域极具影响力的**学术期刊《JAMA Oncology》成功发表。该期刊在临床肿瘤学领域拥有庞大的读者群体，其每年的原始下载或阅览量高达640万次。在2023年，该期刊共接收到2223篇研究论文投稿，其中**155篇(占比7%被录用发表，足以彰显其高选择性和发表难度。**创新药能够荣登这一**肿瘤学领域权威期刊，充分展现耐立克的**潜力。

　　2024年6月，亚盛医药与武田制药就耐立克全球许可签署**选择权协议。该合作总交易额达人民币93.6亿元，包含7.2亿元的选择权付款，和共计86.4亿元的选择权行使费及额外的潜在里程碑付款。同时，公司还将获得基于年度销售额双位数的递增销售分成。截至目前，此项合作为**小分子肿瘤药领域的**的对外权益许可

　　2024年2月，耐立克获美国FDA批准开展**经治CML-CP患者的全球注册III期临床研究，意味着这款重磅**的全球化进程又创里程碑，也是亚盛医药全球血液肿瘤布局的重要一步。随着未来临床开发进一步加速推进，耐立克凭借全球Best-in-class实力，有望改变全球复发难治CML**的格局。

　　在CML之外，耐立克在费城染色体阳性(Ph 急性淋巴细胞白血病(ALL的**领域也颇具潜力，正在开展**初治Ph ALL患者的全球注册III期临床研究，有望成为****获批用于Ph ALL一线**的TKI。在实体瘤领域，该品种也获批开展一项**琥珀酸脱氢酶(SDH缺陷型胃肠道间质瘤(GIST患者的全球注册III期研究，且已获CDE纳入突破性**品种。这意味着未来耐立克有望不断扩展适应症，惠及更多患者。